一、意义和必要性

干细胞是能自我更新、高度增殖的一类细胞，可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，干细胞研究及其转化应用为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具，具有巨大的社会效益和经济效益。干细胞不仅可以用于组织器官的修复和移植治疗，还将促进基因治疗、基因组与蛋白质组研究、系统生物学研究、发育生物学研究、新药开发与药效、毒性评估等领域的发展。目前，干细胞研究及其转化医学已经成为各国政府、科技和企业界高度关注和大力投入的重要研究领域，成为代表国家科技实力的战略必争领域。  

尽管中国在干细胞研究领域已经取得了长足的进步，获得了一批创新性研究成果，但在干细胞基础理论、核心技术及转化应用方面与美国等发达国家还存在一定差距，亟需国家在干细胞基础与转化方面持续加强投入与布局，整体提升我国在干细胞及其转化应用领域的核心竞争力。

  二、国内外现状和发展趋势

  干细胞及其转化应用是生命科学与生物技术研究的前沿和制高点，具有重要的科学意义和广阔的应用前景。近年来，干细胞研究取得了许多重要成果，干细胞调控的基本原理不断丰富，相关技术不断更新，临床转化成果逐步涌现，论文和专利数量逐年上升。干细胞移植在治疗神经、血液、及自身免疫疾病等方面已经取得了一系列进展，逐渐呈现出两个明显的态势：一是干细胞的基础研究逐步深入，包括细胞命运调控、功能细胞获得、组织工程器官再造相关机理研究需求日益迫切；二是干细胞研究成果的转化步伐正在日益加快，一批干细胞相关产品已经进入临床实验，甚至已经上市，但是，规模化的干细胞转化应用在临床上尚未实现。因此，系统化的干细胞基础研究、研究成果的产业化和临床转化研究亟待加强。  

我国在干细胞与再生医学领域经过多年发展，已经在细胞重编程、干细胞技术、特色性动物资源等领域打下了良好的基础，干细胞领域论文与专利在国际上排名大幅提升，但在干细胞转化研究领域的核心技术与成果略显不足，目前尚无规范化的干细胞转化应用和干细胞相关产品面世。随着社会的发展，人类对干细胞及相关产品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以临床应用为目标的干细胞基础与转化研究已经成为未来发展的瓶颈和新的研究热点。我国应凭借已具备的基础、人才与资源优势，合理布局干细胞及其转化应用研究，大力发展干细胞基础研发、技术、转化和产业，使我国能够占据干细胞基础研究及其转化应用的制高点，进一步增强我国在相关领域的国际竞争能力。

三、现有工作基础

在干细胞及转化应用研究领域，我国的起步较早，在《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006～2020年）》等重要规划对干细胞研究及相关的细胞治疗作了重要战略部署。通过973计划、863计划、国家重大科学研究计划、支撑计划、国家自然科学基金、中国科学院战略先导专项等科技规划和项目，对干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设给予了大力支持，取得了一批标志性成果。目前，我国干细胞领域的论文数量排名国际第2位，一批研究机构进入了国际研究机构前20位，其中中国科学院排名国际研究机构的第4位；申请并获得了一批国家专利和国际专利，专利数量已经排名国际第3位，国际专利授权排名第6位。  

我国已经在干细胞领域建立了良好的基础研究和转化平台，培养和引进了高水平的干细胞研究梯队，初步具有国家层面的统筹协调和政策规范方面的保障，并依托这些基础在一些干细胞领域取得世界领先的研究成果，为我国干细胞研究的进一步发展奠定了坚实的基础。

四、目标及主要任务

（一）总体目标  

  凝聚优势力量，重点针对干细胞发生，发育和形成功能细胞过程中的重要科学问题，深入开展干细胞、生物材料、组织工程、生物人工器官，以及干细胞与疾病发生等方面的基础研究、应用基础研究和转化开发。整体提升我国干细胞及其转化医学领域的实力，加快科研成果的应用。

（二）重点任务  

1. 多能干细胞干性维持机制。研究谱系发育机制，重点关注发育过程中的谱系标记、细胞类型转换的分子模型与基因调控模式。

2. 组织干细胞的获得及功能。针对神经、肝脏、血液、肾脏生殖等重要系统，发现并分离具有重建能力的成体干细胞，揭示机体稳态维持机制，建立细胞标记、分离等技术体系。  

3. 干细胞定向分化及细胞转分化机制。建立干细胞大规模培养、向特定谱系定向分化和转分化获得特定功能细胞的技术体系；建立谱系标记与分离纯化的技术手段。  

4. 干细胞的体内功能与作用机制。探讨移植细胞与组织环境相互作用，免疫耐受与免疫调节机制，明确移植细胞的作用机制。  

5. 基于干细胞的器官再造。利用干细胞体内外分化特性，结合智能生物材料、组织工程、胚胎工程，实现神经、肝脏、肾脏、生殖系统等组织、器官再造。  

6. 干细胞资源库。针对中国人群，建立具有代表性的干细胞相关的样本库及疾病资源库；构建病人来源的多能干细胞系，开展高通量药物筛选和基因治疗研究。  

7. 干细胞临床前评估。建立包括非人灵长类模型在内的人类疾病动物模型，并应用动物模型开展干细胞移植的安全性、有效性的长期评价。  

8. 干细胞转化与应用。研发干细胞治疗方法，获得能够调控干细胞增殖、分化和功能的关键技术，推动干细胞在神经、肝脏、血液、肾脏、生殖等领域的转化应用。

（三）实施年限  

2015-2020年五、组织实施方式与保障措施充分利用已经建立的资源平台、研究系统、科研团队，加强资源信息共享，促进学科交叉融合，提高科技资源的合理配置和高效利用。加强干细胞基础研究与转化应用的衔接，统筹全国干细胞基础研究和临床转化应用的协调发展，促进系统性、原创性重大产出和高效的成果转移转化。  

进一步增加项目的目标导向性，针对不同类型的项目，试行委托、公开招标、定向招标，并建立相应的分类评价体系。

六、效益与风险分析通过专项的实施，可以进一步增强我国在干细胞基础研究及其转化应用领域的自主创新能力，全面提升我国在干细胞领域的国际竞争力，培养干细胞及其转化研究的人才队伍，为我国干细胞产业的良性发展奠定基础。  

由于基础研究相对滞后，干细胞研究与应用目前存在很大的不确定性。专项的实施，必须严格按照国际相关标准、国内干细胞现有政策进行干细胞医学转化研究，需要加强干细胞技术的规范性、安全性，从细胞来源、细胞制备、细胞移植临床应用等各方面降低技术风险，促进行业的规范发展。